帕金森病的新基因疗法
既往,
该研究为一期临床试验,主要评估该治疗方法的安全性、耐受性及潜在的疗效。共有12位帕金森病患者(平均58岁)参加了该研究,均为HY临床3级或3级以上,有运动症状波动现象。分别各有4例患者通过脑部手术接受了小剂量、中剂量和大剂量的含治疗基因的载体(AAV-GAD),然后评估患者的基线、治疗后1、3、6和12个月的安全性和疗效。结果发现,所有的参加试验的患者均完成了整个研究,没有患者脱失。该治疗安全性没有问题,未发现有与该基因治疗相关的副作用。
疗效方面:患者的UPDRS运动评分显著改善,主要位于手术对侧的肢体。疗效第3个月显现,一直维持到观察结束的2个月。 PET脑葡萄糖代谢检测发现丘脑底核代谢显著下降,并且只局限于手术治疗的大脑半球。由于该研究仅仅是一期临床研究,以评估安全性为主,没有假手术对照组,因此,在解读这些结果时需要格外小心,因为可能存在安慰剂效应,尤其是在手术干预以后这种可能性会更高。不过,该研究为后期的临床试验提供了很好的安全性前提,有望为帕金森病患者提供福音。